Китайцы впервые успешно редактировали связанный с аутизмом генРазработанную систему редактирования гена назвали AeCBE.
Ученые
разработали систему редактирования гена MEF2C, которая, по их словам, сильно связана с расстройством аутистического спектра. У получивших специальную инъекцию мышей
зарегистрировали снижение симптомов РАС.Ученые подчеркнули, что
потенциальный метод лечения может быть использован не только для пациентов с РАС, но и для других генетических нарушений нервного развития.Изучая клетки мозга мышей, исследователи обнаружили, что
AeCBE смогла «выполнить ремонт» по всему мозгу с точностью ~ 20%, чего было достаточно, чтобы повысить уровень белка MEF2C. «Лечение успешно восстановило уровень белка MEF2C в нескольких областях мозга и обратило вспять поведенческие отклонения у мышей с мутацией MEF2C», — говорится в статье.
ASD jab: Chinese scientists reach milestone in revolutionary gene therapy for autism