Компания Biocad проводит клинические испытания оригинальных препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщил директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович в ходе международного конгресса CRISPR-2023 в Новосибирске. Препараты созданы на основе аденоассоциированного вирусного вектора.
"Терапия спинальной мышечной атрофии, гемофилии В, гемофилии А - у нас в данный момент ранняя разработка закончена, прошли доклинические исследования, и пациенты в рамках клинических исследований уже получают эти препараты", сказал он.
В настоящее время
в РФ собственных генотерапевтических препаратов на основе аденоассоциированного вектора нет, при этом в мире таких препаратов всего несколько, пишет Интерфакс.