Курчатовский институт запатентовал лекарство от болезни Паркинсона

Курчатовский институт запатентовал лекарство от болезни Паркинсона

Препарат работает на ранних стадиях: воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в этом гене в десять раз увеличивают риск развития заболевания.

«При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее», — рассказала заведующая лабораторией молекулярной генетики человека Курчатовского института Софья Пчелина.

Ученые работали над технологией вместе с коллегами из ПСПбГМУ. Они считают, что препарат может предотвратить гибель нейронов. В первую очередь он рассчитан на носителей мутации в гене GBA1 — это около 5-10 % от всех пациентов. Но, возможно, препарат подойдет всем, кто столкнулся с диагнозом.